Больные орфанными заболеваниями получили деньги на лекарства

С начала года восемь южноуральцев, больных орфанными заболеваниями, получили материальную помощь от губернатора, пять из них – дети, сообщает пресс-служба губернатора.

100 тысяч рублей направлено на покупку препарата «Экулизумаб» для лечения двухлетней девочки из Челябинска. Лекарство отсутствует в перечне лекарственных средств, бесплатно отпускаемых по рецепту врача. Такие же суммы выделили девятилетнему Никите из областного центра и 11-летнему Степану из Троицка. У Никиты муковисцидоз смешанной формы, а деньги необходимы на дорогую процедуру – очистку дыхательных путей методом высокочастотной оссиляции легких системой The Vest. Степа болеет юношеским артритом с системным началом, матпомощь пойдет на приобретение лекарств. 300 тысяч рублей направлены на лечение еще одного Степы – 11-летний магнитогорец страдает болезнью Ниманна-Пика типа С. Полмиллиона рублей получит семилетний Никита из Челябинска с диагнозом «лейциноз». Он нуждается в специализированном лечебном питании MSUD-maxamaid – для мальчика это единственная надежда выжить. Кроме того, матпомощь в размере ста тысяч рублей получила жительница Магнитогорска с хроническим миелолейкозом, а также троичанка с иммунной тромбоцитопенией. Еще 780 тысяч рублей направлено на приобретение лекарств маме троих детей, жительнице Златоуста Ирине Дербышевой, единственной в регионе страдающей первичной легочной гипертензией.

Всего на Южном Урале порядка двухсот человек страдают орфанными заболеваниями. Для большей части подобных заболеваний еще не разработаны методы лечения, а в остальных случаях лекарства и терапия оказываются слишком дорогостоящими для бюджета рядовой семьи. В подобных ситуациях самой эффективной оказывается многосторонняя помощь – от государства, спонсоров, благотворительных организаций. Ожидается, что в ближайшее время ситуация с обеспечением лекарствами таких больных улучшится: с 1 января 2012 года вступил в силу федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан РФ», где впервые появилась статья, посвященная орфанным заболеваниям. Сейчас в регионах идет работа по формированию регистра пациентов, страдающих жизнеугрожающими редкими заболеваниями, и закладываются основы формирования системы медицинской помощи таким больным.